这两日已有多位同事推荐我去看新上映的《我不是药神》,从圈里文章评价来看该片可谓褒贬不一,而其能引起社会上持续广泛热议(特别是在医务工作人员这一小圈内)足见其作品相当有深度。怀着好奇心,我也于昨日观看了这部催人泪下的喜剧片,也在观看后发了一条推荐大家去看的朋友圈。
关于抗癌药物定价是否过高、仿制药疗效究竟如何、「我」到底是不是「药神」等话题讨论的文章已经有很多了,相信大家也已看过数篇,但无论看了几篇,都不如自己亲临影院完整看一下这部电影的感触更深也更真。而要想更准确地理解该电影,首先要理解电影中涉及的一些医学知识点。注意,这里所说的知识点并非通常所说的大众常识,而是就连很多医务工作者也不甚清晰的数据。
只有理解了这些,我们才能对这部电影的认知更深刻。话不多说,来跟随电影情节进展看看这些医学知识点都有哪些,试试你能准确回答几个吧。(放心,不会剧透)
全国有多少慢性粒细胞白血病患者?
吴受益:「我们那个医院就有十几个病人」
众所周知,慢性粒细胞白血病的定义是这样的:慢性髓性白血病 (CML) 是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤,占成人白血病的 15%,主要指慢性粒细胞白血病,绝大多数发生在四十岁以上的成人。那么,其在人群中的发病率究竟有多少呢?来看源自中国慢性髓性白血病诊断与治疗指南(2016 年版)的数据:
全球年发病率为 1.6-2/10 万。1986 至 1988 年在我国 22 个省 (市、自治区)46 个调查点进行的全国 白血病发病情况调查显示 CML 的年发病率为 0.36/10 万。此后国内几个地区的流行病学调查显示 CML 的年发病率为 0.39~0.55/10 万。中国 CML 患者较西方国家更为年轻化,国内几个地区的流行病学调查显示 CML 患者中位发病年龄为 45~50 岁。而西方国家为 67 岁。
也就是说,大约每 20 万人中有 1 位慢性粒细胞白血病新发患者,这才是医务工作者看到影片中吴受益说「我们那个医院就有十几个病人」时应想到的数据。
为什么说一旦慢性粒细胞白血病进入急变期就「只有等死了」?
医生:「那没办法了,只要进入急变期,就只有等死了」
首先,看到「急变期」,医务工作人员就应自觉复习下慢性粒细胞白血病的分期,如下所示(源自中国慢性髓性白血病诊断与治疗指南(2016 年版))。
慢性粒细胞白血病分期:
(1)慢性期:①外周血或骨髓中原始细胞<0.10; ②未达到诊断加速期或急变期的标准。
(2)加速期:符合下列任何一项:①外周血或骨髓中原始细胞占 0.10~0.19;②外周血嗜碱粒细胞 ≥ 0.20;③与治疗不相关的持续血小板减少 (PLT<100x 109/L) 或增高 (PLT>1000x109/L);④治疗过程中出现 Ph+细胞基础上的其他克隆性染色体异常 (CCA/Ph+);⑤进行性脾脏增大或白细胞计数增高。
(3)急变期:符合下列任何一项:①外周血或骨髓中原始细胞>0.20;②骨髓活检原始细胞集聚;③髓外原始细胞浸润。
由此可见,慢性粒细胞白血病的分期标准主要根据骨髓或外周血中原始细胞(也就是白血病细胞)的数量来界定的,大约 85% 的病人在诊断时处于慢性期,而急变期是慢粒患者的终末期,这一时期的患者,肿瘤细胞极度增殖,髓外开始出现大量白血病细胞浸润,相当于患者常说的「转移征象」,会加重原有病情,贫血加重,感染加重,容易出血,脾肿大加重等等。对患者来讲,情况非常危急,死亡率极高。
影片为了便于大众直观地理解急变期病情的严重程度,才用了「等死」二字;但我们医务人员一定时刻牢记,再危急难治的病情也要积极予以治疗,「等死」永远不应成为医生为患者做出的选择。
为什么说「格列宁」是治疗慢性粒细胞白血病最有效的药物?
医生:「格列宁是治疗慢粒白血病最有效的药物,需要终身服用」
电影中的「格列宁」实际上就是现实中的格列卫,其治疗慢性粒细胞白血病的疗效得到了充分验证(临床研究显示,格列卫治疗慢性粒细胞白血病患者的 10 年生存率能达到 85%-90%),备受指南推荐,如下所示(源自中国慢性髓性白血病诊断与治疗指南(2016 年版))。
CML 慢性期患者的初始治疗:
TKI 治疗:慢性期患者首选治疗为 TKI,推荐首选伊马替尼(格列卫)或尼洛替尼。治疗期间应定期监测血液学、 细胞及分子遗传学反应,定期评估患者 TKI 治疗耐受性,参照 CML 患者治疗反应评价标准进行治疗反应评估,结合患者耐受性随时调整治疗方案。早期的分子学反应至关重要,特别是 TKI 治疗 3 个月的 BCR—ABL 融合基因水平。适时更换其他 TKI,第二代 TKI 治疗失败的患者可考虑行异基因造血干细胞移植(allo—HSCT)。良好的治疗依从性教育以及严 密监测对于获得最佳临床疗效非常重要。
加速期治疗:参照患者既往治疗史、基础疾病以及 BCR—ABL 激酶区突变情况选择适合的 TKI,病情回复至慢性期者,可继续 TKI 治疗,如果患者有合适的造血干细胞供者来源,可考虑行 allo-HSCT。存在 T3151 突变或第二代 TKI 不敏感突变的患者应及早行 allo—HSCT。有条件进行新药临床试验的单位可行新药试验。
急变期治疗:参照患者既往治疗史、 基础疾病以及突变情况选择 TKI 单药或联合化疗提高诱导缓解率,缓解后应尽快行 allo—HSCT。有条件进行新药临床试验的单位可行新药试验。
以上医学知识点你都掌握了吗?都掌握了也不要太骄傲哦,毕竟这是我们的专业基本功。在理解了这些医学知识点后再去看电影,一定会有更多感触。除了从电影中挖掘到的这些,小编还从上述指南中选取了几点比较重要的知识点,来复习下吧:
1、allo-HSCT:在 TKI 治疗时代,allo—HSCT 作为二线 TKI 治疗失败后三线的治疗选择,应当严格掌握适应证。
2、CML 患者接受 TKI 治疗过程中疾病评价包括血液学、细胞遗传学以及分子生物学分析,及时评价治疗反应以及检测早期复发对于优化 CML 治疗具有重要而积极的意义。
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